長(zhǎng)沙晚報(bào)掌上長(zhǎng)沙12月14日訊（通訊員 孫雯）今天,，近期在國(guó)內(nèi)獲批上市的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物維萬(wàn)心?（氯苯唑酸軟膠囊,，Vyndamax?,，61mg）在中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院開(kāi)出了湖南省首張?zhí)幏?。維萬(wàn)心是全球首個(gè),、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的口服藥物,，填補(bǔ)了此前我國(guó)ATTR-CM治療領(lǐng)域無(wú)有效藥物的空白,，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇,，為患者治療帶來(lái)了新希望,。

　　ATTR-CM嚴(yán)重威脅患者生命,，氯苯唑酸軟膠囊填補(bǔ)用藥空白

　　ATTR-CM是一種罕見(jiàn)的、致死性疾病,，診斷率不足1%,。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯(cuò)誤折疊,，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長(zhǎng)期進(jìn)展會(huì)引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭,。

　　中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院心內(nèi)科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差,，疾病認(rèn)知不足,，且ATTR-CM又極易與心衰混淆,，患者往往因?yàn)檎`診,、漏診以及延誤診治而錯(cuò)過(guò)最佳治療時(shí)間，他們的生活質(zhì)量也因此而受到嚴(yán)重影響,，臨床診斷后平均生存時(shí)間僅為2~6年,。近年來(lái)，我國(guó)不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病,，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方,，改變了以往ATTR-CM無(wú)藥可醫(yī)的困境，改變了以往ATTR-CM無(wú)藥可醫(yī)的困境,，為患者帶來(lái)延長(zhǎng)生命的希望,。”

　　湘雅二醫(yī)院打造ATTR-CM診療示范中心（CoE中心）,，建立高效規(guī)范診治流程

　　目前,，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，國(guó)內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備診斷和治療能力,。湘雅二醫(yī)院作為中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟首批ATTR-CM 診療示范中心（CoE中心）,，目前已建立對(duì)TTR型心肌淀粉樣變性患者高效的診斷流程?！半S著我院核醫(yī)學(xué)單光子標(biāo)記的PYP核素技術(shù)的運(yùn)用,，針對(duì)野生型和遺傳型TTR心肌淀粉樣變性患者的診斷效率得以提高，其中,，我們已診治近二十個(gè)不同家系的遺傳型TTR心肌淀粉樣變性患者,。”彭道泉主任表示：“此外,，在診療過(guò)程中,，我院心血管內(nèi)科也會(huì)參與制定規(guī)范的心衰治療方案,。”

　　據(jù)了解,，由于ATTR-CM是一種累及多系統(tǒng)的疾病,，發(fā)病癥狀不典型，往往需要不同科室的專(zhuān)業(yè)經(jīng)驗(yàn),，患者才能確診,，為此，湘雅二醫(yī)院目前已聯(lián)合心內(nèi)科,、放射影像科,、核醫(yī)學(xué)科、醫(yī)學(xué)遺傳科,，病理科,、血液科、腎內(nèi)科設(shè)立了針對(duì)疑難心肌病的多學(xué)科（MDT）團(tuán)隊(duì),，為患者提供全面,、高效、規(guī)范的診治流程,。

　　維萬(wàn)心?于2020年9月底獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）,，以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院,。基于該藥物的突破創(chuàng)新性,，以及對(duì)改善人類(lèi)健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新,，10月30日,，維萬(wàn)心?榮獲蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng),。