長沙晚報(bào)掌上長沙2月28日訊 據(jù)人民網(wǎng)消息 今年3月1日起,，我國將全面執(zhí)行2020年國家醫(yī)保藥品目錄,，其中，七種罕見病治療藥物納入了國家醫(yī)保目錄,?！斑@對罕見病患者和他們的家庭來說，是莫大的福音,?！笔锥坚t(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院副院長賈旺說。

　　“罕見病雖然發(fā)生率低,，但患者身體上承受的痛苦卻很大,。并且，鑒于很多罕見病具有家族遺傳性,，往往導(dǎo)致一人患病,，困擾整個(gè)家族?！辟Z旺說,。

　　罕見病又稱“孤兒病”，病種很多,，常常危及身體健康和生命安全,。2008年2月29日，歐洲罕見病組織發(fā)起第一屆國際罕見病日,，并將此后每年2月的最后一天定為國際罕見病日,，今年2月28日是第十四個(gè)國際罕見病日。

　　其實(shí),，罕見病并不罕見,。第二屆罕見病診療與保障專家委員會(huì)顧問、北京大學(xué)第一醫(yī)院副院長丁潔在接受記者采訪時(shí)表示,，就某個(gè)病種來講,，罕見病似乎比常見病要少，但罕見病涉及的病種很多,，加起來就不罕見了,。另一個(gè)，我國人口基數(shù)非常龐大,，所以任何一種罕見病的患病人群加起來,，數(shù)量也是非常大的。第三,，隨著醫(yī)學(xué)科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步,，越來越多的未知疾病被診斷,，其中罕見病占了大多數(shù)。

　　丁潔說,，其實(shí),，將近80%的罕見病都是遺傳所導(dǎo)致的，其中,，很多都是由單基因突變所導(dǎo)致,，也就是說，人類在進(jìn)化過程中,，基因總是在不斷地發(fā)生變異,。因此，基因突變導(dǎo)致的疾病會(huì)不斷出現(xiàn),，可能在我們周邊就有罕見病的患者,。

　　隨著我國經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平不斷提高，人們對健康的重視程度日益提高,，罕見病逐步被人們所關(guān)注的同時(shí),，也推動(dòng)了相關(guān)領(lǐng)域的發(fā)展?！昂币姴☆I(lǐng)域是提升我國醫(yī)療服務(wù)水平,、實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展的一個(gè)抓手，能夠倒逼企業(yè)提高新藥研發(fā),、生物醫(yī)藥創(chuàng)新能力,，從而做強(qiáng)做大醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)?！北本┐髮W(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系教授,、北京大學(xué)醫(yī)藥管理國家研究中心主任史錄文表示。

　　據(jù)國家醫(yī)保局消息,，目前,，絕大多數(shù)罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化,、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥已在醫(yī)保目錄中,。同時(shí)，限于經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平和醫(yī)?；鹬文芰?，部分價(jià)格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫(yī)保用藥范圍,。按照相關(guān)部署,，醫(yī)保部門已啟動(dòng)了新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作，將根據(jù)基金支付能力適當(dāng)調(diào)整目錄范圍,，更好滿足參保群眾用藥需求,。